La pastilla, anomenada Revumenib, ha aconseguit la desaparició total d’indicis cancerosos en gairebé un de cada tres pacients
Un assaig clínic preliminar descriu per primera vegada l’eficàcia d’un fàrmac experimental contra la leucèmia mieloide aguda avançada o resistent, amb graus de remissió cancerígena al 53% dels pacients i completa al 30% (18 persones). L’estudi proposa una primera via terapèutica viable per a aquest càncer de la sang i la medul·la òssia.
Una píndola experimental ha aconseguit la remissió completa del càncer a 18 pacients que estaven pràcticament condemnats a mort per un tumor molt agressiu que no responia a altres tractaments. La malaltia, la leucèmia mieloide aguda, és el càncer de la sang més freqüent en adults, amb uns 120.000 casos anuals, i la supervivència als tres anys amb prou feines arriba al 25%.
La pastilla, anomenada Revumenib, ha aconseguit la desaparició total d’indicis cancerosos en gairebé un de cada tres participants en un esperat assaig clínic als Estats Units. Els resultats són preliminars i no impliquen la curació definitiva, però els responsables de l’experiment són optimistes. “Creiem que aquest fàrmac és extraordinàriament eficaç i esperem que estigui a l’abast de tots els pacients que ho necessitin”, afirma el metge Ghayas Issa, del Centre Oncològic MD Anderson de la Universitat de Texas.
La leucèmia mieloide aguda (LMA) està causada per diverses alteracions genètiques i epigenètiques que alteren diversos processos cel·lulars que poden conduir al càncer i és un gran desafiament científic. Hi ha un subtipus de leucèmies mieloides caracteritzades pel reordenament del gen KMT2A o la mutació del gen NPM1 que depenen de la proteïna menina expressada a la cromatina, la forma com es presenta l’ADN al nucli cel·lular i que proporciona la informació genètica necessària perquè els gens puguin realitzar la transcripció i síntesi de proteïnes, i també responsable de les taxes de mutació en cèl·lules canceroses.
El fàrmac no funciona en tots els casos. Els investigadors s’han centrat en dos subtipus genètics en què una proteïna anomenada menina facilita la progressió de la leucèmia. El Revumenib s’uneix a aquesta proteïna i la inhibeix, gràcies a la seva recepta química enrevessada: 32 àtoms de carboni, 47 d’hidrogen, un de fluor, sis de nitrogen, quatre d’oxigen i un de sofre.
